• 2020 年，CDER 批准了 53 种新药，它们分别是新药申请（NDAs）下的新分子实体（NME）或生物制剂许可申请（BLA）下的新治疗生物制剂。这些新药往往是解决未满足医疗需求或显著推进患者治疗的创新产品，它们的活性成分以前从未在美国获得批准。• 在 53 款创新药中，有 21 款属于“first-in-class”疗法，占总数的 40%。这些新药的作用机制不同于已有疗法，有潜力为大众健康带来重要的积极影响，包括新型抗逆转录病毒药物——ViiV Healthcare 公司开发的HIV 疗法 Rukobia（fostemsavir），以及首款用于治疗 1 型神经纤维瘤病（NF1）的创新疗法 Koselugo（selumetinib）等。• 另外，有 31 款（58%）创新药批准是用于治疗罕见病或孤儿病的（定义为影响少于 20 万美国患者的疾病）。例如，Evrysdi（risdiplam）是FDA 批 准 的 首 款 治 疗 脊 髓 性 肌 萎 缩 症 的 口 服 疗 法 。 Orladeyo（berotralstat）是预防成人和 12 岁以上儿科患者的遗传性血管水肿（HAE）发作的首款口服非甾体治疗选择。 请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明