CAR-T 概念及全球上市 CAR-T 疗法 CAR-T 细胞概念 CAR-T 细胞是经过基因工程改造以表达靶向特定抗原的嵌合受体的 T 细胞。CAR-T 细胞是经基因改造的 T 细胞，配备有嵌合抗原受体（CAR），它能使 T细胞识别并消灭表达相应抗原的细胞。 全球上市 CAR-T 细胞疗法 全球共 5 款 CAR-T 细胞疗法获批上市，包括四款靶向 CD19 和一款靶向 BCMA的 CAR-T 细胞疗法。 Yescarta 有望成为国内首个获批上市的 CAR-T 细胞疗法，复星医药旗下的复星凯特拥有其大中华区权益。 Abecma 是全球首款获批上市 BCMA CAR-T 疗法，根据目前已披露的临床数据，ORR 和 CR 率较创新双抗及 ADC 疗法存在显著优势。 国内 CAR-T 细胞疗法进展 尽管国内目前尚无 CAR-T 产品获批上市，但 CAR-T 产品的研发热情极高，研发呈现此起彼伏的态势。据毕马威统计，2020 年国内已有 335 个正在进行的CAR-T 临床试验，其中临床居前的包括传奇生物、药名巨诺、复星凯特、科济生物等，涉及的靶点包括 CD19、BCMA、CD4 等血液肿瘤靶点及 Claudin18.2、GPC3、MSLN 等实体瘤靶点。 传奇生物（LEGN.O）：传奇生物拥有 7 款处于临床阶段的 CAR-T 细胞疗法。其中，JNJ-4528 是传奇生物与强生联合开发的一款靶向 BCMA 的 CAR-T 产品，已于 2020 年 12 月向 FDA 递交了 BLA 申请，有望于 2021 年 Q3-Q4 上市。 复星凯特：复星凯特生物为复星医药（600196）与美国 Kite Pharma 的合营企业。2020 年 2 月，复星凯特向 NMPA 递交 Yescarta 的上市申请，用于治疗 DLBCL。 科济药业（2171.HK）：科济药业（2171.HK）是一家专注于研发治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新 CAR-T 细胞疗法公司。公司目前拥有四款处于临床阶段的 CAR-T 产品，其中 CT053 为一款靶向 BCMA 的 CAR-T 产品，目前处于Ⅱ/Ⅲ期，有望成为安全性最高的 BCMA CAR-T 产品。 本文作为 CAR-T 深度报告系列的首篇，简要概述国内 CAR-T 产品的临床进展，国内企业 CAR-T 细胞疗法临床数据梳理及对比分析请关注《CAR-T 深度报告（二）：国内 CAR-T 细胞疗法梳理》。 风险提示 药物研发不及预期，商业化不及预期，研发同质化风险